Презентация на тему Виды генной терапии

Сейчас в мире насчитывается порядка 400 проектов, посвященных лечению

с помощью генотеропии.

гена, идентификация первичного биохимического дефекта, исследование структуры, функции и

внутриклеточного распределения его белкового продукта, а также биохимический анализ патологического процесса. Все эти данные учитываются при составлении соответствующего медицинского протокола.

культурах клеток больного, в которых в норме функционально активен

данный ген. На этих клеточных моделях оценивают эффективность выбранной системы переноса экзогенной ДНК, определяют экспрессию вводимой генетической конструкции, анализируют ее взаимодействие с геномом клетки, отрабатывают способы коррекции на биохимическом уровне.

клеток- мишеней, и соответственно выделяют два вида генной терапии.

зиготу или эмбрион на ранней стадии развития (введение генов

in utero). Ожидается, что введенный материал попадет во все клетки реципиента (и даже в половые клетки, обеспечив тем самым передачу следующему поколению).

быть осуществлена путем его введения в амниотическую полость. Это

привлекательно с точки зрения контроля за самой процедурой с помощью различных способов, начиная от ультразвука и заканчивая амниоцентезом (пункция плодного пузыря) и анализом образцов хориональных ворсинок.

полностью безопасны для зародыша и матери.

через эмбриональное кровообращение путем введения в пупочную вену.

забора крови эмбриона с помощью иглы под контролем ультразвука.

Такие манипуляции могут быть осуществлены с шестой недели беременности, если необходимо получить гематопоэтические клетки или доставить генотерапевтический вектор к недоступным органам.

Чужеродную ДНК вводили в оплодотворенные яйцеклетки, полученные от мышей

с искусственно стимулированной овуляцией.

помощью этого метода удалось заметно улучшить состояние мышей с

наследственным дефицитом соматотропного гормона миелина.

регуляции экспрессии генов и патогенезе наследственных болезней. Однако пока

трансгенные животные получаются только из 15-20% яйцеклеток с инъецированной ДНК, причем лишь у 20-30% животных введенный ген экспрессируется.

клеточный геном, есть опасность повреждения генов хозяина (инсерционный мутагенез),

приводящего к дефициту белка или нарушению регуляции, что может стать причиной злокачественного новообразования.

лечения наследственных болезней человека. В то же время методы,

разработанные в экспериментах с эмбриональными клетками, могут быть использованы для пренатальной диагностики наследственных заболеваний на ранней стадии внутриутробного развития.

соматические клетки, и он не передается половым клеткам.

введены системно − in vivo (внутривенно, внутримышечно) и локально

− in situ (сосуды, органы, опухоли), что наиболее предпочтительно и составляет основу терапевтических протоколов.