Презентация на тему Миодистрофиядюшенна. Уроки.

о деловых перспективах BioMarin, в том числе потенциальные будущие

продукты в различных областях исследований и разработки. Результаты могут отличаться в зависимости от развития программ продукции BioMarin, действий регулирующих органов, наличия капитала, фармацевтического рынка и развития конкурентов, и те, факторы подробно описаны в документах BioMarin по ценным бумагам и биржам.

двойным слепым дизайном при ограничении смещения
Рандомизация естественно уравновешивает особенности

и известные, и неизвестные.

воздействие на клинический исход.
Помогает определить и интерпретировать потенциальные биомаркеры

растущей замене мышц жиром и фиброзной тканью с возрастом

способностью ходить с оптимальной биопсией и нагрузочной дозой

36 месяцев
Риск потери способности ходить

пациент - июль 2017
10 стран; 16 центров
269 мальчиков

015/1 квартал 2016
Исследования планируется начать у неходячих пациентов
В возрасте

до 5 лет
Внутривенный путь введения

нового препарата (NDA)
Представление в начале октября 2014
Представление NDA завершено

в апреле 2015 года
Прием NDA в конце июня 2015 года
Раннее решение об утверждении потенциально к концу года.
Европа: Заявка на утверждение на рынке(МАА)
МАА представлен в июне 2015 года

от 10 до 40 экзонов
Доказательство правильности концепции получены в

нескольких культурах мышечных клеток пациента
Первоначально применим у 5% - 20% пациентов с МДД

на регулятивную проверку в США и Европе.
Испытания продолжаются.
Новые исследования

у потерявших способность ходить, до 5 и при внутривенном введении.
Клинические исследования продолжается для BMN 44,45 и 53
Подход множественного пропуска для редких мутаций