Презентация на тему Роль технологических платформ в доведении разработок до стадии внедрения в практическое здравоохранение

МУЛЬТИДИСЦИПЛИНАРНОГО ПОДХОДА

«Биопроцесс Кэпитал»
лауреат премии «Финанс 2011» в номинации «Венчурный

капиталист года»

ВЗГЛЯД БИЗНЕСА НА УЧАСТИЕ В РАБОТЕ
ТЕХНОЛОГИЧЕСКИХ ПЛАТФОРМ

«… Фонд «Биопроцесс Кэпитал» инвестирует в высокие технологии. Капитализация фонда порядка 3,5 млрд. рублей…
чего мы ждем от технологических платформ?
…может быть, мы бы начали с того, что … определили … тенденции – или, если пользоваться модным словом, «тренды» глобального развития в мире. Мы пытались бы выяснить, что из этого есть у нас: а) передового, б) в среднем состоянии, в) чего у нас нет...
вторая задачу, которую я поставил бы перед платформой – то передовое, что есть, нужно поддержать всячески, через различные программы...
… предложение для … органов власти … – чтобы … давалась возможность работать спокойно, не боясь, что назавтра к тебе придёт Счётная палата, а следом за ней – Прокуратура. …
по программе «Живые системы» у нас 100 % успеха по всем проектам? Причём ни одного инновационного лекарства на рынке нет! Потому что если у тебя будет неуспех, сначала к тебе явится внутренний аудит, потом Счётная Палата, а потом Прокуратура…
последнее – помощь в формировании и упаковке тех лучших компетенций в конкретные проекты, которые мы, как бизнес, подхватим, и действительно поможем из них вырастить классные небольшие компании… до сих пор в России нет ни одной большой компании. Самая большая российская компания «Фармстандарт» - среднее предприятие, по мировым меркам даже малое. Здесь нет рынка ... Надо создавать рынок.
Если вот эти предложения как-то в платформу попадут – тогда, наверное, мы будем готовы войти.»

из выступления на КС ТП «Постгеномные и клеточные технологии в
биологии и медицине» 29 октября 2010 года:

the Long View»
и автор «прогноза» о цене на
нефть,

развалившей экономику…

Зарубежный опыт прогнозирования

Сценарное прогнозирование
1. Учет:
- социальных ожиданий
технологических предпосылок
экономических факторов
политических факторов
факторов среды

2. Формулировка нескольких сценариев-прогнозов:
очень хороший
- хороший
плохой

3. Выбор сценария Заказчиком

4. Превращение
Сценарий-прогноз План

такие
деньги в такой срок?)
- конкурс по ФЗ 94
(кто

сделает то что я придумал
лучше, быстрее и дешевле?)

не обеспечивают непрерывность разработки результаты часто невостребованы

недостаточные сроки, финанси-
рование и победы по демпингу
не гарантируют высокий уровень разработки

Реализация программ исследований и разработок

плановая реализация программы
определение приоритетов развития:
реализация социально-,
технологогически-, экономически-,
и политически- подкрепленных ожиданий
обеспечение преемственности –
реализация проектов полного цикла
осуществление междисциплинарной и
межведомственной координации
- устранение препятствующих факторов

НИРы ОКР доклиника

?

барьер

цель

НИРы ОКРы испытания внедрение использование

прогноз

план

реализация

ТЕХНОЛОГИЧЕСКАЯ ПЛАТФОРМА

лоскутное одеяло

технологии и перспективные инновации для России, способные внести существенный

вклад в решение важнейших социальных проблем

мировых достижений
разработка и производство лекарствен-ных средств на основе биотехнологий

и технологий химического синтеза с исполь-зованием виртуального моделирования молекул с заданными свойствами

разработка и производство импортоза-мещающего и инновационного медицин-ского оборудования и изделий медицинского назначения

инновационные биомедицинские техноло-гии, включая клеточные и генно-инженер-ные технологии, тканевую инженерию, молекулярную диагностику, позволяющие развивать:
регенеративную медицину
активация восстановительных процессов в органах и тканях человека, воссоздание собственных тканей и органов из отдель-ных клеток с целью трансплан-тации  наращивания кожных покровов и костной ткани  
индивидуальную медицину
молекулярная диагностика индивиду-альных особенностей организма, осно-ванных на использовании постгеномных технологий, позволяющих определять индивидуальные предрасположенности к развитию заболеваний, давать оценку функциональному резерву организма, индивидуально оптимизировать фармакотерапию

атомные и ядерные медицинские технологии для ранней диагностики и лечения широкого круга заболеваний

КОЛЕСНИКОВА Зам. председателя комитета по
охране здоровья Государственной Думы РФ,

ноябрь 2011 г.

г. N 323-ФЗ
"Об основах охраны здоровья граждан в

Российской Федерации"

Статья 43. Медицинская помощь гражданам, страдающим социально значимыми заболеваниями, и гражданам, страдающим заболеваниями, представляющими опасность для окружающих
2. Перечень социально значимых заболеваний и перечень заболеваний, представляющих опасность для окружающих, утверждаются Правительством Российской Федерации исходя из высокого уровня первичной инвалидности и смертности населения, снижения продолжительности жизни заболевших.

Статья 34. Специализированная, в том числе высокотехнологичная, медицинская помощь
3. Высокотехнологичная медицинская помощь является частью специализированной медицинской помощи и включает в себя применение новых сложных и (или) уникальных методов лечения, а также ресурсоемких методов лечения с научно доказанной эффективностью, в том числе клеточных технологий, роботизированной техники, информационных технологий и методов генной инженерии, разработанных на основе достижений медицинской науки и смежных отраслей науки и техники.

больных с ишемией нижних конечностей (ФГУ РКНПК Росмедтехнологий)
Увеличение коллатеральной сети
Увеличение

максимальной и безболевой дистанции ходьбы

(М)

исходно

3 мес.

Улучшение перфузии
(сцинтиграфияz с 99mTc-MIBI)

исходно

3 мес.

p < 0,01

p < 0,001

p < 0,001

al., Mol Ther. 2007;15(11):1939-46
Введение гена урокиназы стимулирует восстановление

кровотока и не вызывает развитие отека в ишемизированной конечности мыши

Вес мышцы/
вес мыши, mg/g

A.A. Folia Haematologica. 1909. 8: 125—134. 


1968 – мезенхимальные стволовые

клетки
Friedenstein A.J. et al. Transplantation. 1968. 6 (2):
230–47.

1998 – эмбриональные стволовые клетки человека
Thomson J.A. et al. Science. 1998. 282: 1145-1147.

2006 – индуцированные плюрипотентные клетки
Takahashi K, Yamanaka S. Cell. 2006. 126(4):663-76.

Oct4

Sox2

Lin28

c-Myc

Nanog

Klf4

Александр
Александрович
Максимов
(1874 – 1928)

Cтволовые клетки
открыты в 1909 году

стволовые клетки
(мультипотентные)
тотипотентные
Стволовые клетки – это клетки, способные как к

самообновлению посредством деления, так и к дифференцировке в специализированные клетки

бластоциста

морула

клетки
1
5
10
0
20
40
60
Кровоток
дни

Кровоток (лазер-допплер)
ишемия +
клетки
ишемия
%
Конечность мыши при
экспериментальной

ишемии

ВЛИЯНИЕМ СТВОЛОВЫХ КЛЕТОК ЧЕЛОВЕКА
Матригель
Матригель+bFGF
50нг/мл
М. + чСКЖТ гипокс.
Окраска на

СD31 мыши

700 тыс.
чСКЖТ

Контроль

пролиферацию
микрососудистых эндотелиальных клеток
0
50
100
150
200
p

СКЖТ
(21% О2)

клеточной терапии
pVax1
pVax1-hBDNF
*
Латентный период, мс
Амплитуда, мВ
Латентный период СПДН через 7

суток после повреждения нерва

Амплитуда СПДН через 7 суток после повреждения нерва

до повреждения

до повреждения

МСК

pVax1

pVax1-hBDNF

МСК

*

*

*

(*-данные представлены в виде медианы и процентилей: 25% и 75%; n=18; p<0,05)

клетки дермы восстанавливают эластичность кожи
«Новая кожа» для ожоговых больных
В

год 8000 пациентов с фатальными
ожогами

Дермальные эквиваленты кожи восстанавливают кожный покров

Кожа до введения клеток

Мало эластина

После введения клеток

Увеличение эластина

клеток
кардиомиоциты
ГМК
эндотелий
лимфоциты
DOPA- нейроны
двигательные нейроны
печень
легкие
кишечный эпителий
яйцеклетки
сперматозоиды
любые клетки организма
Индуцированные плюрипотентные клетки (iPS

cells)

13 дней после введения в клетки генов
Brn2, Myt1l,

Zic1, Olig2 и Ascl1

Происходит экспрессия
нейронального маркера МАР2

через 21 день клетки экспрессируют

синапсин

переносчик глутамата

рецептор ГАМК

ПРЕВРАЩЕНИЕ ФИБРОБЛАСТОВ В НЕЙРОНЫ

T.Vierbuchen et al., Nature, 2010

- Отображение позиции электродов в реальном времени;

- Создание трехмерной анатомической модели сердца;
- Визуализация расположения зон некроза в миокарде;
- Визуализация расположения зон введения стволовых клеток;
- Компьютерная визуализация распространения автоволновых процессов в миокарде.

Прототип установки для эндокардиальной доставки стволовых клеток в поврежденный миокард

Исследование одобрено этическим комитетом
НИИ кардиологии СО РАМН и

Ученым советом НИИ кардиологии СО РАМН.

Мононуклеарные клетки из костного мозга пациента

Суспензия клеток в гепаринизированном фосфатно-
солевом физиологическом растворе 0,1 М, pH 7,2-7,4

Электромеханическое картирование левого желудочка выполнялось с помощью модифицированного аппаратно-программного комплекса Элкарт-Навигатор, Электропульс, Томск. Использовался катетер с иглой NOGAStar

Каждому пациенту по 15 инъекций не более 100 мкл клеточной взвеси в каждой
по 1-2х105 аутологичных мононуклеаров

Ограниченные клинические испытания свидетельствуют о том, что эндокардиальное введение СККМ осуществленное с использованием разработанной системы «Элкарт Навигатор» безопасно, и эффективно контролируется изменением электрофизиоло-гических параметров в зонах воздействия.

Испытуемые - 5 больных мужчин (средний возраст 52,2±5,3 года). 3-сосудистое
поражение венечного русла, требовавшее АКШ. ИМ в анамнезе.

Документирована эффективная имплантация стволовых клеток. После процедуры
уменьшилось количество областей с замедленным проведением, увеличилась
амплитуда потенциалов в перирубцовой зоне.
Однако, рубцовые области не изменили своих характеристик.

групп сравнения
Основная группа
28 человек
Контрольная группа
32 человек
Острый первичный трансмуральный ИМ
Неэффективная

или эффективная реперфузионная терапия
не ранее 4 ч после начала ИМ

ангиография (7-21-й день)

Клеточная
кардиомиопластика
(100 миллионов МККМ)

ЭхоКГ
Сцинтиграфия миокарда
СМТ ЭКГ

Клинический осмотр
ЭхоКГ

Повторное обследование
ЭхоКГ, СМТ ЭКГ
Сцинтиграфия миокарда

12 мес.

6 мес.

первичная баллонная ангиопластика и стентирование

7

12

12 мес.

6 мес.

Уменьшение зоны ишемии миокарда после

введения стволовых клеток во время АКШ

Томография с изотопом 99Тс проекции «бычий глаз» и планарный срез

до интраоперационного
введения клеток

6 месяцев
после операции

ПРИ ИБС И ИБС,
ОСЛОЖНЕННОЙ САХАРНЫМ ДИАБЕТОМ
56
60
54
56


60


50


40
Фракция выброса,%
60
18
23
5
Частота приступов,

раз в месяц

60


40


20

ИБС ИБС + диабет

ИБС ИБС + диабет

до введения клеток

через год после
введения клеток

5

9

2,5

4,5

Длительность безболевой
ходьбы в нагрузочном тесте, мин

ИБС ИБС + диабет

6,2

7,8

Гликозилированный
гемоглобин, %

ИБС + диабет

10


5

10


5

с кардиологическими патологиями
в трех медицинских центрах.

92

внутримиокардиальное введение во время АКШ
48 внутрикоронарное введение пни остром инфаркте миокарда
34 внутрикоронарное введение при хронической сердечной
недостаточности
178 внутривенное введение при ИБС и ИБС, осложненной диабетом

Обобщенные результаты клинических исследований применения клеточных технологий:

1. Введение клеточных препаратов хорошо переносится пациентами
2. Применение клеточных препаратов не дает осложнений
3. Применение клеточных технологий безопасно – новообразования, иммунные реакции и инфицирование не наблюдались
4. При применении клеточных технологий отмечается улучшение сердечной функции
5. При применении клеточных технологий отмечается улучшение качества жизни

с использованием клеточных технологий

разработки…» Конкурсы проведенные при участии ТП «Медицина будущего»
Мероприятие 1.2.
22

НИР
на общую сумму 82,78 млн. руб.
Мероприятие 2.2.
9 ОКР
4 - по направлению «Приборы для диагностики и лечения»,
3 - по направлению «Диагностические и лечебные системы на основе молекулярных и клеточных мишеней»
2 - по направлению «Инновационные фармацевтические препараты»
на общую сумму 2179,38 млн. руб. (в том числе за счет привлеченных средств – 1057,58 млн. руб.).
Мероприятие 2.7
1 проект в области материаловедения 150 млн.руб.+150 млн.руб.

НИР : ОКР
2009 г 1 : 8
2010 г 2.2 – проектов не было
2011 г 1 : 3