В зависимости от способа введения экзогенных ДНК в геном пациента генная терапия может проводиться либо в культуре клеток (ех vivo), либо непосредственно в организме (in vivo).
Слайд 2
В зависимости от способа введения экзогенных ДНК в
геном пациента генная терапия может проводиться либо в культуре
клеток (ех vivo), либо непосредственно в организме (in vivo).
Слайд 3
Генная терапия in vivo основана на прямом введении
клонированных и определенным образом упакованных последовательностей ДНК в специфические
ткани больного. Особенно перспективным для лечения генных болезней in vivo представляется введение генов с помощью аэрозольных или инъецируемых вакцин.
Слайд 5
Используя культуры клеток, можно разработать систему адресной доставки
рекомбинантных ДНК, однако проверка надежности работы этой системы может
быть осуществлена только на уровне целого организма. Поэтому такое внимание в программах по генной терапии уделяется экспериментам in vivo на естественных или искусственно полученных моделях соответствующих наследственных болезней у животных. Успешная коррекция генетических дефектов у таких животных и отсутствие нежелательных побочных эффектов генной терапии являются важнейшей предпосылкой для разрешения клинических испытаний.
Слайд 6
in vivo генная терапия это доставка генов прямо
в организм, ничего из него не вынимая. Выбор стратегии
определяется той медицинской задачей, которую решает генная терапия в каждом конкретном случае.